新一代FGFR4小分子抑制剂临床试验申请获受理

日前，一项我国自主研发的具有完全知识产权和全新化合物结构的新一代选择性FGFR4小分子抑制剂“SY-4798”的药品临床试验申请已获得国家药品监督管理局受理。

临床前研究显示，SY-4798在动物体内的抗肿瘤活性比目前最优的同靶点候选药物BLU-554高5-10倍，疗效和安全窗口超过其10倍，具有成为同类更优（Best-in-class）药物的潜力。

该药未来临床适应症主要是肝细胞癌（HCC），鉴于FGFR4激活对其它肿瘤的促发作用，在临床适应症的选择上还可以进一步往胆管癌等实体瘤扩展，未来的临床价值可期。

FGFR（fibroblast growth factor receptor）酪氨酸激酶家族包括FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4。在生理状态下，FGFR4信号通路被严格控制，FGFR4信号失调导致癌症的发生发展、增殖、存活及转移。而通过阻断胞外配体分子与受体的结合或胞内激酶信号的传递，抑制FGFR4所介导的增殖信号，是治疗相关肿瘤的有效手段。

据了解，SY-4798由首药控股自主研发，该公司聘请同济大学附属东方医院肿瘤医学部主任、亚洲肿瘤联盟（FACO）主席、中国临床肿瘤学会（CSCO）前理事长李进教授担任SY-4798片临床试验的主要研究者，李进教授是我国临床肿瘤研究的领军人物之一。

资料显示，首药控股是由市、区两级国有资金参股的混合所有制高新技术企业，专注于具有自主知识产权创新药的研发和生产，已获发明专利授权逾百项，国家一类新药临床批件16个（包括合作研发项目），获国家“十二五”“十三五”重大新药创制专项9项。其中，已有2个新药进入临床III期、2个新药进入临床II期、9个新药进入临床I期，涵盖肺癌、乳腺癌、肝癌、淋巴瘤、胰腺癌等癌种。（记者 战钊）