对罕见病患者用药应升级相应管理办法

据媒体报道，一位罕见癫痫病患者的母亲由于长期从海外代购治疗药品氯巴占，被警方采取取保候审措施，并控以涉嫌走私、运输、贩卖毒品罪。在了解药品仅用于治疗用途后，当地检察院对郑女士做出不起诉决定。警方展现了人道关怀，退还了被扣押的药品以支持孩子后续治疗。

近日，不少服用此药品的癫痫病患儿家长在公共媒体的政府留言板留言，表达诉求。这些患儿患有罕见癫痫性脑病，且都依赖氯巴占这款抗癫痫药物，以避免反复癫痫发作而丧失运动、语言能力甚至不幸死亡。患儿家长们反映，由于氯巴占尚未在中国大陆合法上市，自今年7月以来，陆续有患者家属海外代购的氯巴占被海关查扣，一些癫痫患儿面临断药危机。

表面上，上述问题出在药物氯巴占的双重属性：一面是国家重点管控的二类精神药物，长期连续服用会产生依赖性、成瘾性；另一面则是多种罕见和常见癫痫病的“一线疗法”，较国内已上市的其他“二线疗法”有更好的响应率、更小的副作用。

当严峻禁毒态势的“法理”遭遇罕见病生存权的“情理”，此时将情与法对立起来，既不应当，也不必要。前几年，多款纳入医保报销的高值抗癌药同样面临临床管理挑战。它们一旦落入非临床专业人士手中，或被不当使用，或被非法倒卖牟利，同样会使患者生命健康权受损。为此，各级卫健委、医保局联合实施“N定管理”模式，即限定高值抗癌药的使用范围，如定点医疗机构、定点输注机构、定点责任医师、指定患者、指定剂量等。

因此，对氯巴占等毒麻精放药品的临床使用，完全可以借鉴高值抗癌药的管理经验，基于大数据等技术手段，力争实现“四全”管控：患者登记全画像、医疗科普全覆盖、物资流向全追溯、诊治康复全监测，努力让罕见病患者用得上药、用得好药，让无关人员碰不着药。下一步，可以在局部地区试点全新机制，让监管对象从量大面广的单个患者，转向若干家具备单病种管理能力的患者服务机构。

过去20年来，我国涌现出各级各类患者组织逾10万家。随着中国患者组织迈向职业化，越来越多的中产阶层人士成为患者组织的中流砥柱，一大批医生、教授、律师、培训师等专业人士参与到患者服务事业中，许多患者关爱项目得到各级党和政府及有关主管部门领导的大力支持。

今年10月，民政部印发《“十四五”社会组织发展规划》，其中提出，聚焦特殊群体，动员社会组织参与养老、育幼、助残等公益事业。因此，民政部门应会同其他有关部门，打通公益大数据与政务大数据，将涉及重点管控药品的各级各类患者服务机构置于全天候的有效监管中，充分发挥患者群体内部自律、患者服务机构行业自律的作用，为监管机构减负增效。在政府与群众之间、医患之间设置“减压阀”，搭建“连心桥”，让患者更健康，让社会更安全，让监管更高效，让服务更暖心。（作者：梁嘉琳，系价值医疗顾问专家委员会秘书长）